22/8/08

Un medicamento experimental se muestra inicialmente prometedor contra la fibrosis quística

Los investigadores señalan que la molécula hace que un gen defectuoso funcione correctamente

Por Ed Edelson
Reportero de Healthday

(FUENTES: Eitan Kerem, M.D., head of pediatrics, Hadassah Hebrew University Hospital, Jerusalem, Israel; Langdon Miller, M.D., chief medical officer, PTC Therapeutics, South Plainfield, N.J.; Aug. 21, 2008, The Lancet, online)

MIÉRCOLES, 20 de agosto (HealthDay News/Dr. Tango) -- Un medicamento experimental que bloquea un defecto genético responsable de una forma de fibrosis quística ha funcionado en un ensayo inicial, informan investigadores israelíes.

"Los resultados son prometedores", dijo el Dr. Eitan Kerem, jefe de pediatría del Hospital de la Universidad hebrea de Hadassah en Jerusalén, y autor principal de un informe que aparece en línea en la edición del jueves de la revista The Lancet.

La fibrosis quística es una enfermedad crónica hereditaria causada por un defecto en los genes de los canales que permiten la entrada de la sal a las células, que provoca que el cuerpo produzca una mucosidad inusualmente espesa y pegajosa. Afecta los pulmones y el sistema digestivo de unos 30,000 niños y adultos en los Estados Unidos y de 70,000 personas en todo el mundo. El tratamiento intensivo puede prolongar las vidas de los pacientes a 30, 40 o incluso más años, de acuerdo con la Cystic Fibrosis Foundation.

Las personas tratadas en el ensayo israelí tenían fibrosis quística debido a una mutación en el gen del canal de la sal que produce una falsa señal de "parada" de modo que no se producen las proteínas que forman el canal. El nuevo medicamento fue desarrollado por una compañía de biotecnología de Nueva Jersey, PTC Therapeutics, mediante un programa de exploración que identificó las moléculas que bloquean esas señales de "parada" genética.

El tipo de fibrosis quística del ensayo israelí es responsable de casi la mitad de todos los casos de fibrosis quística en ese país y cerca del diez por ciento de los casos en los Estados Unidos, donde predominan otros defectos genéticos en la producción del canal.

En el estudio, 23 israelíes con fibrosis quística recibieron el medicamento, designado como PCT124, en dos ciclos de tres dosis al día durante 14 días, y luego tres dosis más altas después de una pausa de 14 días.

El flujo de sal alcanzó un rango normal en 13 de 23 casos durante el primer ciclo de tratamiento y en nueve de 21 casos en el segundo ciclo. Kerem dijo que los resultados eran "estimulantes", aunque agregó que "este estudio fue de corta duración sin placebo, así que demuestra que se debe llevar a cabo un ensayo a largo plazo".

Es posible que se comience un ensayo a largo plazo "a principios del próximo año", dijo Kerem.

"Estamos planeando un estudio internacional de mayor tamaño a largo plazo, con la colaboración de Estados Unidos, Canadá y Europa", señaló el Dr. Langdon Miller, director médico de PTC Therapeutics, empresa que patrocinó el estudio.

El PTC124 se desarrolló mediante un programa de exploración en el que cientos de miles de compuestos se dirigieron a la señal de "parada" alterada genéticamente a través de una molécula emisora de luz llamada luciferasa, explicó Miller. Varios compuestos dieron en la diana y se iluminaron.

"Elegimos a los mejores, lo modificamos químicamente y luego obtuvimos el PTC124", apuntó.

Varios estudios iniciales, incluido el que se realizó en Israel, mostraron que el PCT124 puede ayudar a producir canales conductores de la sal de "longitud y funcionamiento completos", destacó Miller.

El medicamento podría ser útil para otros trastornos genéticos causados por el mismo tipo de mutación, agregó. Ya se está probando en otras afecciones genéticas, como la distrofia muscular de Duchenne.

http://healthfinder.gov/

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